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Vosoritide的成功,再次向外界证明了罕见病赛道的巨大潜力:ACH看似是罕见病,但明确的致病机制、典型的临床表现,叠加数万级的患者基数和迫切、长期的治疗需求,使其成为了一个极具开发价值的 “不罕见” 罕见病市场。
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医药白马的转型死结长春高新靠一款核心产品吃透红利,形成 “路径依赖”,却忽视了研发管线的布局和第二曲线的培育。